4月23日，由首都醫科大學附屬北京兒童醫院內分泌遺傳代謝中心鞏純秀教授牽頭，陳佳佳醫師一作的全國多中心研究在第2022年度美國兒科年會(PAS)上公布了全球目前首個長效GH治療Turner綜合征患兒的注冊臨床研究結果。

會議指出金賽增®(PEG-rhGH)治療Turner綜合征這一臨床研究達到了預期目標。

2014年11月，CFDA(現NMPA)批準了PEG-rhGH注射液治療Turner綜合征的臨床試驗，藥物臨床試驗批件號：2014L02150。為使Turner綜合征兒童能夠得到更加有效、及時、便利的治療，本研究擬對PEG-rhGH治療Turner綜合征矮小患兒的有效性和安全性進行評估。

本研究納入了180例Turner綜合征兒童，以1:1:1的比例隨機分為高劑量組(0.2mg/kg.w，每周一次)和低劑量組(0.1 mg/kg.w，每周一次)和陰性對照組。

身高標準差積分：治療52周后，兩組Ht SDS相較于基線均有顯著性提高。0.2mg/kg.w組Ht SDS改善0.64 SDS，顯著優于0.1mg/kg.w組。

年生長速率：0.2mg/kg.w組治療后生長速率為8.02 cm/y，0.1mg/kg.w組生長速率為6.27cm/y，高劑量組對生長速率的改善作用顯著優于低劑量組。

實驗室指標：各劑量組糖代謝，脂代謝指標以及甲狀腺功能相關指標均穩定在正常范圍內，IGF-1 SDS治療后有顯著提高但仍保持在2 SDS范圍內。治療不增加額外的骨齡進展。

不良反應：Turner綜合征患者對長效生長激素的耐受性普遍良好。所有與研究藥物“可能相關”的不良反應，反應程度均為“輕度”。且未發生預期外不良反應，高劑量組未增加不良反應的發生率。

患者依從性：患者在試驗期間依從性良好。